按照独立实验室的业务范围和规模，可分为综合型独立实验室、专业性独立实验室和区域小型独立实验室，其中综合型独立实验室的核心竞争力在于渠道布局，专业型独立实验室的优势在于技术，但技术壁垒有被打破的风险。
免疫疗法强生2015年与Ichor Medical Systems 达成一项合作协议，共同开发用于治疗乙肝的DNA疫苗。是HBV免疫治疗新策略，强生在该领域也进行了布局。
HBV的DNA分子在聚合的时候是被截短的，我们使用3个独立的siRNA作用于截短的HBV全基因组，包括共价闭合环状的DNA（cccDNA）以及完整的DNA，可以保证100%覆盖所有的HBV基因型和变种最近日本中央社会保险医疗委员会 (CSIMC)提出要不定期降低药价，Opdivo也赫然在列。此外，日本每两年会调整一次药品价格，因此Opdivo的价格在2018年财政年之前不会再出现变动。然而，大多数患者却无力承担。2016-12-03 06:00 · angus 从明年二月份开始， Opdivo在日本国内的价格要比原来低50%。
由于东亚的黑色素瘤发病率较低，因此Opdivo最初的市场份额并不大，然而随着非小细胞肺癌和肾细胞癌这两个适应症的获批，日本使用Opdivo进行治疗的患者也越来越多。从明年二月份开始， Opdivo在日本国内的价格要比原来低50%。从1986年开始，FDA历史性的批准了第一个治疗性单抗药物OKT-3，1986-2014期间共125种治疗性生物药获批，占所有NME 的15%，在最近十年（2005-2014）年间，共有55种生物药获批，占所有NME（共269种）的20%，仅在2014年有11种生物药获批。
2014年，化学合成的小分子物质仍是候选药物的主要来源，占比 55.4%，而生物类药品呈现快速增长的态势，在研品种达 3123 种，增幅达 13.5%，占目前在研药物总量的 27.6%。Sovaldi上市后，销售迅速放量，2014年销售额为102.8亿美元，创造了处方药销售的记录，带动公司2014年净利润达到121.0亿美元，同比增长293.6%。1.4 我国创新药研发呈现和国外合作趋势众所周知，对于制药企业来说，没有持续不断的好产品，企业是走不远的，新药研发的投入越来越大，投入产出比却越来越少，所以不少大型药企一方面在全球通过并购方式取得新产品，另一方面，就是制药企业之间通过项目许可(license in/out)加速了开放式创新研发模式的流行。2015年全球最畅销的十大药物中，生物药占到了8个，目前国际上主流生物技术药物产品与研发重点以单克隆抗体为主，未来几年随着化药市场的成熟，生物药尚处成长期，其领域创新药研发发展前景被看好。
很多有实力的公司（有技术、经验、资金的公司）今后会有很大的机会，以后的创新必须是有研发体系、有资金支持的企业才能玩的昂贵游戏，小企业将逐步步入寒冬，从而带来行业集中度的提升。在美国，新药一旦通过FDA审批，就会进入全国范围内的医药指导目录中，而医疗机构自发就形成了保持创新药相对较高价格、并普遍适用的行业规则，从而创新药可以获得较高的利润。
第四步就是first-in-class(FIC)药物，即全新化合物，同时靶点也是新的，此类药物研发风险极高，但成功者也是有不少，获得诺贝尔奖的青蒿素就属于此类。创新药研发失败率高，极小比例的药物能够成功上市，近年来新药研发成功率有所回升。从长远来看，创新药物的研发能力仍然是企业的核心竞争力所在。5）应用现代新技术对老产品的生产工艺进行重大的技术革新和技术改造。
从1895年起，开始转型成为医药制造商。我国创新的层次主要处于以仿制为主到仿创结合的阶段，仿制药占比达到96%，上市药物多为me-too药物，新药市场被国际大公司产品垄断，缺乏首创药物（first-in-class）。优先审评审批的范围首先就包括具有明显临床价值，未在中国境内外上市销售的创新药注册申请，新药研发进一步获得了诸多政策红利。Midcap Pharma对生物药的关注度也在增加，不过很缓慢。
从2011年以来，新版GMP和GSP相继实施，在某种程度上已经从生产和流通环节提升了药品的质量，此次CFDA选择了从更上游的研发环节着手，来促进行业创新和整合。第二步是me-better，围绕原NCE结构基础上进行二次创新，虽然有结构上仿的特点，但更有创造其自身独特优势的地方，素有国产易瑞沙之称的浙江贝达药业的埃克替尼、抗肿瘤作用优于同类药物 PTK787（诺华和德国先灵联合研发）的恒瑞医药的阿帕替尼都属于此类药物。
欧盟对创新药的专利保护及优先审评政策在专利保护方面，欧盟在2004年药品管理法修正版中统一了对已上市产品的数据保护时间，即所谓的8+2+1公式：创新药首先享受8年的注册信息保护期，之后继续享受两年的市场独占期。一旦该医药产品获准进入加速评审程序后，须进入集中审批程序，按加速审评程序的150天时间处理，如果审评中认为不再符合条件，则改为标准评审程序的210天。
与癌症治疗相关的重组蛋白、克隆抗体等基因工程，以及胰岛素、检测试剂等领域，发展潜力也巨大，也是未来几年增长较快的生物医药投资热点。2015年Harvoni的销售额达到138.6亿美元，销售额在2015年全球10大畅销药中排名第二，公司2015年净利润为181.1亿，同比增长49.6%。license out：走出去在GEN网站发布的《2015全球药企市值TOP10》榜单中，一半以上的药企市值都超过了1000亿美元，其中强生、罗氏市值更是超过2000亿美元。所以初步看来MAH有利于充分调动研发者的积极性，促进药品创新。创新药审批加速2015年11月，CFDA的230号文《关于药品注册审评审批若干政策的公告》提出对新药的临床试验申请，实行一次性批准，不再采取分期申报、分期审评审批的方式，仿照FDA审批制度优化审批流程，有利于加快企业的研发进度，加快新药上市，降低企业的时间成本，延长其产品的生命周期。准入条件中定义的严重疾病主要指：对生命有重大影响（致死性）的疾病或病情进展是不可逆的，严重影响日常生活的疾病
在当前国家鼓励创新、为创新药审批开辟绿色通道等政策的推动下，创新药的研发和审评周期有望进一步缩短（盐酸埃克替尼申报上市仅用时10 个月），从而有效延长产品的有效生命周期。欧盟对创新药的专利保护及优先审评政策在专利保护方面，欧盟在2004年药品管理法修正版中统一了对已上市产品的数据保护时间，即所谓的8+2+1公式：创新药首先享受8年的注册信息保护期，之后继续享受两年的市场独占期。
药品研发由原来的拼速度改为拼质量，未来不规范的药品研发机构和药企将逐步被淘汰，从而带来行业集中度的提升。近年来，我国新药研发环境显著改善，大量海归人员不断创业，百济神州、贝达药业等企业的成功也形成了良好的示范效应。
Sovaldi上市后，销售迅速放量，2014年销售额为102.8亿美元，创造了处方药销售的记录，带动公司2014年净利润达到121.0亿美元，同比增长293.6%。国内创新药研发成本肯定比国外低很多，以恒瑞医药的艾瑞昔布为例，研发成本约1-2亿元，即便如此，由国内化学药上市公司的盈利水平和研发投入情况来看，也只有中国生物制药、恒瑞医药等极少数企业才有能力持续投入较大规模的研发费用。
日本PMDA的优先审评程序日本PMDA的优先审评程序主要适用于治疗严重疾病且优于目前已有的治疗方法的药品或医疗器械。新版方案对新药的定义从中国新提升至全球新，新药必须是境内外均未上市的药品，并进一步分为1类新药（创新药）和2类新药（改良型新药）。创新药没有利润，PE估值方法难以沿用，通常是靠内生技术进步驱动，估值通过判断新药潜在市场大小，计算未来销售的NPV数据。我们认为中国的创新药研发可以分四步走，首先从仿制转型为创新，即从研制me-too做起，如恒瑞医药的艾瑞昔布是me-too类药物。
Evaluate Pharma预测：除用于治疗子宫内膜异位症的Elagolix外，其余9个品种均有望将于2020年突破10亿美元以上的销售额。申请人在欧盟、美国同步申请并获准开展药物临床试验的新药临床试验申请将加快审批，同样表明CFDA在药品审评监管上逐步与国际接轨。
生物疫苗研发水平位居世界前列，化学药物创新研究实现与国际同步，中药产业形成全球化发展趋势，促进我国医药科技由仿制向创制、医药产业由大国向强国的转变。此外，国内企业通过将部分产品的权益转让可以在降低风险的同时快速获得现金流，并且在新药发展好的情况下可以获得稳定的现金流，这些现金可以加快公司对其他药物的开发，促进其在行业中取得领先地位。
优于目前已有治疗方法主要指：目前无有效的治疗、预防方法或在安全性、有效性、患者肉体及精神负担等方面优于目前已有治疗方法。今年CFDA又出台《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，标志着药品研发由抢首仿时代迈入优先审评时代。
第二阶段是90年代中期以后，国际大型厂商倾向于将研发外包，加之台湾官方大力扶植生物技术产业，从直接介入研发转型为辅助建立研发平台，出现了一大批小型企业专注委托外包研发或制造，传统药厂从生产专利过期的学名药转向研发类新药，越来越多的台湾企业逐渐融入国际大型药厂的商品链，形成研发新药、卖专利的发展模式。2015年上市的新药中，销售额超过1亿美元的共有5个药物，分别是：辉瑞制药的治疗乳腺癌药物palbociclib、福泰制药(Vertex Pharmaceutical)的囊性纤维化疾病药物lumacaftor、诺华的治疗中重度斑块性银屑病的抗体药物secukinumab、葛兰素史克治疗侵袭性疾病的脑膜炎双球菌B血清群疫苗、以及赛诺菲的糖尿病药物Insulin glargine injection。药监局把药品的质量向国际先进水平看齐，国内药品开发今后会更多的考虑患者需求和临床应用，这也是国外药企研发的思路。风险提示：创新药行业鼓励政策推进不及预期。
此外，政府支持未获利的新药公司可以根据科技事业条例上市柜募资，综观台湾市值最大的生物医药公司，我们发现一些无营收、负利润的公司赫然在列，比如935亿台币市值的浩鼎、555亿台币市值的中裕新药等。正文1、我国创新药发展前景光明1.1 药政巨变，蕴藏创新机遇国家政策和财政投入在我国创新药物研发中起着决定性的作用，影响到我国创新药研发的政策包括：宏观经济和产业政策、科技政策、注册监管政策、医保支付政策、财税金融政策以及采购政策等。
第四步就是first-in-class(FIC)药物，即全新化合物，同时靶点也是新的，此类药物研发风险极高，但成功者也是有不少，获得诺贝尔奖的青蒿素就属于此类。目前，我国新药研发及注册相关的法律法规众多：在非临床研究及临床试验阶段，有《药物非临床研究质量管理规范》(GLP)、《药物临床试验质量管理规范》(GCP)、《药品注册管理办法》、《创新药物研发早期介入实施计划》。
从2011年以来，新版GMP和GSP相继实施，在某种程度上已经从生产和流通环节提升了药品的质量，此次CFDA选择了从更上游的研发环节着手，来促进行业创新和整合。此外，申请人还可以早期开始与FDA沟通开发和申报事务，可分阶段递交申报资料，而FDA的审评和批准将基于所治疗疾病严重状况按风险/效益原则的评价。
